Vittoria de Biase e Isis-Smnrx: la difficoltà dei giudizi morali
di Paolo Santori
La notizia riportata qualche tempo fa su un noto quotidiano nazionale è di quelle che sembrano non lasciare dubbi all’interpretazione, almeno apparentemente. L’azienda californiana Isis Pharmaceuticals titolare del brevetto dell’Isis-Smnrx, molecola centrale dell’omonimo farmaco contro l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA), ha rifiutato di acconsentire alla richiesta del Ministero della Salute di fornire il farmaco come ‘cura compassionevole’ a Vittoria De Biase, bambina italiana di un anno e otto mesi malata di SMA. Il rifiuto, peraltro in opposizione alla sentenza del tribunale di Napoli Nord che aveva ordinato al Ministero della Salute e l’Agenzia Nazionale per il Farmaco (AIFA) l’acquisto del farmaco e autorizzato il policlinico Gemelli di Roma alla sua somministrazione, è motivato dal fatto che l’Isis-Smnrx è ancora in fase di sperimentazione e pertanto l’uso prematuro potrebbe causare una possibile compromissione dei dati statistici relativi alle ricerche. Purtroppo la piccola Vittoria è affetta da una SMA di tipo 1, la più acuta i cui effetti vanno da invalidità fisiche e motorie alla morte per infezioni respiratorie e debolezza dei muscoli respiratori intercostali.
I fatti sembrano chiari e altrettanto il giudizio morale che, permettetemi l’espressione colorita, suonerebbe all’incirca così: “Al diavolo le statistiche, ciò che conta è la vita di Vittoria”. Purtroppo la questione è più complicata. Un’eventuale alterazione delle statistiche potrebbe infatti bloccare la sperimentazione – nel caso specifico in fase III, quella immediatamente anteriore alla commercializzazione – e quindi ritardare l’accesso al farmaco in questione ad un numero probabilmente più alto di bambini affetti dalla stessa malattia. In fase III a poter accedere al trattamento sperimentale dell’Isis-Smnrx sono i bambini fino all’età di 7 mesi e per questa ragione Vittoria, di un anno e 8 mesi, non può essere sottoposta al trattamento in forma regolare ma soltanto in ‘cura compassionevole’, una extrema ratio che lascia la possibilità di usufruire di un farmaco non ancora in commercio e la cui efficacia, compresi gli effetti collaterali, non è garantita. Proprio perché a usufruirne sono malati particolarmente gravi, e quindi gli effetti negativi potrebbero essere non totalmente dovuti al farmaco, le statistiche potrebbero essere alterate e la produzione del farmaco bloccata.
A questo punto siamo davanti a un dilemma morale più complesso. Da un lato non siamo disposti a rinunciare al principio che la vita di una bambina sia qualcosa da salvaguardare a tutti i costi ma, dall’altro, vacilliamo di fronte alla possibilità che un eventuale esito negativo potrebbe pregiudicare la vita di molti altri bambini. Il nostro giudizio, in altre parole, è meno netto poiché diviso da principi che riteniamo entrambi di valore. Quando ragioniamo sul bene e sul male, sul giusto e sull’ingiusto, su quali principi abbiano la priorità e cerchiamo di spiegare il perché, siamo nel campo dell’etica, una disciplina filosofica di tradizione millenaria, secondo alcuni connaturata all’essere umano in quanto tale. Il ritrovarsi in questa tradizione non presuppone un atteggiamento passivo, teso soltanto alla ricezione di pensieri passati, ma una continua vivificazione degli stessi nel nostro ragionamento pratico. Qual è l’utilità di ritornare sui giudizi, di riconsiderarli alla base dei principi e viceversa? In altre parole, qual è l’utilità di impegnarsi in un ragionamento etico su un dilemma che, come nel caso di Vittoria, sembra rimanere insolubile? Potrei argomentare a lungo intorno all’importanza che il ragionamento etico ha per l’uomo ma in questa sede è più opportuno, e soprattutto mi sta più a cuore, volgerlo a ciò per cui è naturalmente portato: il bene di Vittoria e tutti i bambini che come lei sono malati di SMA. Sono convinto infatti che una piccola dimostrazione possa valere tanto quanto una lunga dissertazione.
Ripartiamo dai due principi: 1) la vita di una persona, in particolare di una bambina, deve essere salvaguardata a prescindere dalle conseguenze;
2) in situazioni limite, quando cioè le circostanze non lasciano altre soluzioni, è preferibile salvare il maggior numero di persone possibile. A questo punto chiediamoci, siamo in una situazione limite?
Spinti dall’urgenza della domanda – vedete come la riflessione etica è anche una molla per una maggiore informazione – facciamo una ricerca per approfondire la normativa degli Stati Uniti, dove la Isis Pharmaceuticals ha sede legale. La materia è di competenza dell’agenzia federale Food and Drug Administration (FDA) del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti e in particolare nel Registro Federale, Vol. 74 n.155 si tratta dell’Expanded Access (anche conosciuto come compassionate use, uso compassionevole) to Investigational Drugs (farmaci sperimentali) for Treatment Use. Il punto che ci interessa si trova tra i pareri che gli esperti dell’agenzia danno in risposta ad alcuni commenti sulla normativa. Così la FDA: “ Per esempio, i dati che indicano che un evento negativo è occorso in più soggetti nella branca del trattamento farmacologico durante un esperimento controllato è più affidabile di informazioni su eventi negativi provenienti dall’uso compassionevole su singoli pazienti in pazienti che sono seriamente malati. L’implicazione che l’inclusione di informazioni di eventi avversi provenienti dall’esposizione alla cura compassionevole di un paziente individuale enfatizzi troppo le informazioni negative sulla sicurezza è infondata e chiaramente inconsistente con la metodologia che l’FDA usa per analizzare la sicurezza del farmaco”. Riassumendo, l’FDA rassicura le industrie farmaceutiche come l’Isis riguardo all’impatto che i ‘casi negativi’ derivanti da ‘uso compassionevole’ possono avere nell’alterazione delle statistiche. Le circostanze sembrano essere mutate e, ancora una volta, il nostro giudizio con esse.
Ma supponiamo che ci sia ancora qualcuno che tra i lettori e all’interno dell’Isis Pharmaceutical non sia disposto a rinunciare al secondo principio, e quindi non ritenga giusto mettere in pericolo la vita di migliaia di bambini a causa del ‘compassionate use’. È una persona che non crede alle rassicurazioni dell’FDA, si fida delle statistiche ed è conscio che un certo numero di casi negativi potrebbe alterare irrimediabilmente le statistiche. A delle semplici considerazioni morali contrappone un giudizio fondato su dati certi o, per rendere ragione al campo della statistica, con un certo grado di incertezza. Siamo arrivati al limite dell’argomentazione? Per noi ha priorità il primo principio, per lui il secondo. In alcuni casi, è importante dirlo, questo sembra rappresentare il punto di chiusura. Nel nostro, per fortuna, non lo è.
Sul sito della già citata Aifa, Agenzia nazionale per il Farmaco, leggiamo che in fase III della sperimentazione “non sono più poche decine i pazienti ‘arruolati’, ma centinaia o migliaia”. Qualora accettassimo le premesse del nostro avversario, e considerassimo la vita di Vittoria come una semplice unità, sembrerebbe in ogni caso non reggere la sua argomentazione. In un’estrema replica, quasi un canto del cigno, il nostro avversario potrebbe sostenere che una volta creato il precedente di Vittoria, un numero rilevante di altri bambini potrebbero accedere alla ‘cura compassionevole’ e alterare così le statistiche. Cercando di lasciare da parte l’indignazione morale spontanea – è importante indignarsi, è sintomo di una coscienza morale attiva – rispetto alla possibilità che dei bambini possono aver accesso all’ultima speranza di vivere, ricorderemmo al nostro interlocutore che l’Isis-Smnrx è entrato in una procedura di Fast Track, un iter accelerato per la conclusione della sperimentazione e la commercializzazione. Insomma, non ci sarebbe neanche il tempo materiale per un numero di statistiche negative dovute a problematiche dei pazienti.
Spero che in questo lungo percorso il lettore abbia rivisto e riformulato i suoi giudizi su una vicenda che, posso affermarlo con certezza, tocca particolarmente le coscienze. Spero anche sia emersa l’importanza del ragionamento morale e dell’approfondimento personale che, se non sempre permette un incontro tra principi diversi, il più delle volte ci aiuta a cogliere delle sfumature per arrivare alla soluzione più giusta. Spero infine, e lo dico con il cuore, che la piccola Vittoria abbia subito accesso all’Isis-Smnrx e che il trattamento vada a buon fine per lei e per gli altri bambini.
Paolo Santori
